(Cellular and Gene Therapy, CGT) 細(xì)胞與基因治療，廣義上分為細(xì)胞治療和基因治療。

細(xì)胞治療是指應(yīng)用人自體或異體來源的細(xì)胞，經(jīng)體外操作后輸入（或植入）人體，用于治療疾病的過程。體外操作包括但不限于分離、純化、培養(yǎng)、擴(kuò)增、活化、細(xì)胞（系）的建立、凍存復(fù)蘇等。細(xì)胞治療主要可分為免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療和其它體細(xì)胞治療。

基因治療是指通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個(gè)體基因的表達(dá)或修復(fù)異常基因，達(dá)到治愈疾病目的的療法。基因治療主要分為以病毒為載體的基因替代和以非病毒為載體的基因編輯¹。

CGT與其他藥物發(fā)展周期比較

縱覽藥物的發(fā)展歷程，化藥市場已趨于成熟，正處于規(guī)模經(jīng)濟(jì)競爭中，“價(jià)格戰(zhàn)”白熱化，從前幾百元的藥物如今可能只需要幾毛錢。而抗體、小分子靶向藥物正迅速發(fā)展，初步形成競爭格局。其中，以細(xì)胞、基因治療為主的新型藥物，已成功獲批的藥物數(shù)量稀少，競爭力相對較小，據(jù)pharmsnap數(shù)據(jù)顯示，目前可查到的CGT藥物只有13種。

《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》也明確指出要“重點(diǎn)發(fā)展基因診療、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等新技術(shù)，強(qiáng)化產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同聯(lián)動(dòng)，加快相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用²。CGT受到政策的青睞，可見其市場潛力巨大。

隨著行業(yè)發(fā)展以及一些熱點(diǎn)事件的影響，與CGT相關(guān)的監(jiān)管政策正逐步完善，但非常零散。中美對于CGT的法律法規(guī)有所差異，國內(nèi)此類臨床申請有IIT 和 IST ；美國則有IND-IIT 和 NON-IND-IIT；兩國之間的法律在此類可能涉及人類遺傳資源出入境管理上也有諸多限制；對于產(chǎn)品、生產(chǎn)基質(zhì)和原料的風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)管要求、檢測方法也有一定的差異；生產(chǎn)方面，中美對于CDMO公司需要滿足的標(biāo)準(zhǔn)也有所不同。

以下為國內(nèi)現(xiàn)行相關(guān)的主要參考指導(dǎo)文件，感興趣的小伙伴可去公眾號(hào)后臺(tái)回復(fù)“CGT法規(guī)”，下載相關(guān)文件原件。

由于相關(guān)文件眾多，更新較快，建議藥企在開展相應(yīng)項(xiàng)目時(shí)，務(wù)必與當(dāng)?shù)氐谋O(jiān)管部門保持良好的聯(lián)系，以便及時(shí)獲取最新指導(dǎo)要求。

武漢珈創(chuàng)生物技術(shù)股份有限公司，創(chuàng)建于2011年，是一家集生物技術(shù)服務(wù)與研發(fā)為一體的高新技術(shù)企業(yè)，專注于為生物藥品/制品的生產(chǎn)企業(yè)及研發(fā)機(jī)構(gòu)提供各類細(xì)胞（含重組細(xì)胞、干細(xì)胞、免疫細(xì)胞等）及原輔料的質(zhì)量檢測、病毒清除工藝驗(yàn)證技術(shù)服務(wù)。

武漢珈創(chuàng)生物對檢測服務(wù)質(zhì)量一直追求高標(biāo)準(zhǔn)、嚴(yán)要求，每年通過組織策劃各種類型的質(zhì)量活動(dòng)，確保質(zhì)量管理體系的有效運(yùn)行及持續(xù)改進(jìn)，并不斷與國際接軌，對標(biāo)國際質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)水平。

迄今為止，武漢珈創(chuàng)生物已經(jīng)為近千個(gè)CGT相關(guān)樣品完成符合衛(wèi)健委臨床備案申請或IND申請的檢測，包括各類自體或異體的干細(xì)胞、逆轉(zhuǎn)錄病毒、慢病毒、腺相關(guān)病毒載體、CAR-T、CAR-NK等免疫細(xì)胞等。

歡迎各位新老客戶前來咨詢，武漢珈創(chuàng)生物竭誠為您提供優(yōu)質(zhì)的檢測服務(wù)。