2023年4月27日，CDE正式發(fā)布《人源干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。該指導(dǎo)原則主要為按照藥品管理相關(guān)法規(guī)進(jìn)行研發(fā)和注冊(cè)申報(bào)的人源干細(xì)胞產(chǎn)品的上市申請(qǐng)階段的藥學(xué)研究提供技術(shù)指導(dǎo)。

該指導(dǎo)原則中的“人源干細(xì)胞產(chǎn)品”是指起源于人的成體（干）細(xì)胞（adult stem cells，ASCs or adult cells）、人胚干細(xì)胞（embryonic stem cells,ESCs）和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs），經(jīng)過(guò)一系列涉及干細(xì)胞的體外操作，一般包括擴(kuò)增、基因修飾、誘導(dǎo)分化、轉(zhuǎn)（分）化等，獲得的干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞，加入制劑輔料，分裝至特定容器，并符合特定藥品放行標(biāo)準(zhǔn)，可直接應(yīng)用,也可與組織工程材料組合應(yīng)用于臨床的治療產(chǎn)品。其中，由于涉及人類細(xì)胞，生產(chǎn)用細(xì)胞需符合國(guó)家倫理方面的相關(guān)規(guī)定。

由于人源干細(xì)胞產(chǎn)品可能涉及多方面的技術(shù)要求，在參考該指導(dǎo)原則的同時(shí)，也可同時(shí)參考其他藥品、細(xì)胞治療、基因治療等方面的相關(guān)指導(dǎo)原則。該指導(dǎo)原則不涉及生殖細(xì)胞、造血干細(xì)胞移植等產(chǎn)品。

2023年4月28日，CDE發(fā)布關(guān)于公開征求 ICH《S12：基因治療產(chǎn)品非臨床生物分布的考慮》實(shí)施建議和中文版的通知。

該指導(dǎo)原則的目的是為基因治療（GT）產(chǎn)品研發(fā)中開展非臨床生物分布（BD）研究提供協(xié)調(diào)一致的建議。該指導(dǎo)原則為非臨床 BD 研究的整體設(shè)計(jì)提供了建議，也提供了解釋和應(yīng)用 BD 數(shù)據(jù)以支持非臨床研發(fā)計(jì)劃和臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的考慮。該指導(dǎo)原則中的建議旨在促進(jìn) GT 產(chǎn)品的研發(fā)，同時(shí)遵循 3R 原則（減少/優(yōu)化/替代），避免不必要的動(dòng)物使用。征求意見1個(gè)月。

2023年5月9日，衛(wèi)健委公開征求關(guān)于體細(xì)胞臨床研究工作指引（征求意見稿）的意見。體細(xì)胞臨床研究是指利用人自體或異體的成熟/功能分化細(xì)胞，經(jīng)體外操作后作為研究性干預(yù)措施，回輸（或植入）人體，用于疾病治療的臨床研究。該指引適用于由醫(yī)療機(jī)構(gòu)的研究者發(fā)起的、非藥品注冊(cè)為目的的體細(xì)胞臨床研究。

體細(xì)胞臨床研究不同于藥物臨床試驗(yàn)，其研究的出發(fā)點(diǎn)不以上市為目的，而是基于其前期的研究基礎(chǔ)開展的一種早期臨床探索，用于回答某些科學(xué)問(wèn)題或驗(yàn)證某些科學(xué)假設(shè)。

雖然體細(xì)胞臨床研究的成果有可能對(duì)進(jìn)一步的體細(xì)胞治療產(chǎn)品和技術(shù)開發(fā)提供科學(xué)支持，但體細(xì)胞臨床研究管理不是，也不能代替藥物臨床試驗(yàn)管理。對(duì)于以上市為目的的，有同類產(chǎn)品（針對(duì)同一適應(yīng)癥的同一個(gè)靶點(diǎn)）已獲得藥物臨床試驗(yàn)審批擬開展藥物臨床試驗(yàn)或者正在開展藥物臨床試驗(yàn)的體細(xì)胞制劑，已按藥品申報(bào)和納入藥品管理的體細(xì)胞制劑的臨床試驗(yàn)，以及已進(jìn)入臨床應(yīng)用的體細(xì)胞制劑不適用該指引。征求意見截止時(shí)間5月24日。

2023年5月12日，上海醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會(huì)正式發(fā)布《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)用質(zhì)粒生產(chǎn)質(zhì)量管理指南》。該文件適用于生產(chǎn)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品體外基因修飾系統(tǒng)用的質(zhì)粒的生產(chǎn)質(zhì)量管理，為進(jìn)一步完善細(xì)胞治療產(chǎn)品的法規(guī)標(biāo)準(zhǔn)體系奠定基礎(chǔ)。

質(zhì)粒作為體外基因修飾系統(tǒng)的生產(chǎn)用起始關(guān)鍵物料，被用于將目的基因轉(zhuǎn)染到基因修飾載體中（如慢病毒載體），進(jìn)一步生產(chǎn)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品。此類質(zhì)粒通常不直接作用于免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，其生產(chǎn)、檢驗(yàn)和放行管理應(yīng)參考《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》及其相關(guān)附錄的要求，應(yīng)根據(jù)其使用于不同的研發(fā)階段、不同的基因修飾載體及免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品及其不同的生產(chǎn)工藝需求，企業(yè)可以根據(jù)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估的結(jié)果確定生產(chǎn)過(guò)程中適用GMP要求的符合程度。

2023年5月18日，藥典會(huì)公開征求關(guān)于《中國(guó)藥典》藥包材微生物檢測(cè)指導(dǎo)原則的意見。指導(dǎo)原則為藥包材成品質(zhì)量控制中微生物檢測(cè)項(xiàng)目設(shè)置、方法建立、指標(biāo)制定以及檢測(cè)頻次等提供指導(dǎo)。 

無(wú)菌藥包材一般直接用于無(wú)菌工藝生產(chǎn)的無(wú)菌藥品，藥包材生產(chǎn)企業(yè)宜對(duì)藥包材成品設(shè)置無(wú)菌檢查項(xiàng)目。用于無(wú)菌藥品的非無(wú)菌藥包材，無(wú)論是否需要清洗環(huán)節(jié)，無(wú)論清洗環(huán)節(jié)是由藥包材或藥品生產(chǎn)企業(yè)完成，最終均需藥品生產(chǎn)企業(yè)采用適當(dāng)?shù)姆绞竭M(jìn)行滅菌，該類藥包材的生物負(fù)載測(cè)定數(shù)據(jù)有助于藥品生產(chǎn)企業(yè)清洗和/或滅菌過(guò)程的開發(fā)、確認(rèn)和常規(guī)控制，一般由供需雙方在企業(yè)標(biāo)準(zhǔn)或質(zhì)量協(xié)議中規(guī)定是否需要對(duì)藥包材成品設(shè)置生物負(fù)載測(cè)定項(xiàng)目。

用于非無(wú)菌藥品的非無(wú)菌藥包材，藥品生產(chǎn)企業(yè)一般不進(jìn)行清洗、滅菌等處理過(guò)程，藥包材生產(chǎn)企業(yè)宜對(duì)藥包材成品設(shè)置微生物限度檢查項(xiàng)目。

2023年4月17日，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了同種異體細(xì)胞療法Omisirge (omidubicel-onlv)，以降低血癌患者干細(xì)胞移植后感染的風(fēng)險(xiǎn)。這是一種經(jīng)過(guò)實(shí)質(zhì)性改良的同種異體（供體）臍帶血細(xì)胞療法，可加快體內(nèi)嗜中性粒細(xì)胞（白細(xì)胞的一個(gè)子集）的恢復(fù)并降低感染發(fā)生率。該產(chǎn)品適用于計(jì)劃在清髓性預(yù)處理方案（放療或化療等治療）后進(jìn)行臍帶血移植的 12 歲及以上患有血癌的成人和兒科患者。 

2023年4月26日，歐盟委員會(huì)發(fā)布了歐盟藥品立法改革提案草案。這是二十年來(lái)對(duì)歐盟藥品立法的最重大修訂。

草案最大的變化之一是簡(jiǎn)化藥品審評(píng)流程，縮短藥品審評(píng)時(shí)間。在藥品上市審查時(shí)，只有歐洲藥品管理局(EMA)的兩個(gè)委員會(huì)負(fù)責(zé)審查療效和安全性數(shù)據(jù)，而其他委員會(huì)將被廢除。如果該項(xiàng)立法得以實(shí)施，一種藥物從提交到獲得授權(quán)的平均時(shí)間將從400天縮短至180天。歐盟委員會(huì)對(duì)已經(jīng)獲得EMA推薦的藥物審核時(shí)間，也將從67天縮短至46天。對(duì)于"與重大公共衛(wèi)生利益有關(guān)"的藥物，這個(gè)時(shí)間將更短。

此外，歐盟委員會(huì)建議將大多數(shù)藥品的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)從10年縮短到8年。如果產(chǎn)品符合特定情況，也可以延長(zhǎng)這種獨(dú)占權(quán)，如在所有歐盟成員國(guó)上市產(chǎn)品、產(chǎn)品可以解決未被滿足的需求、屬于治療多種疾病的藥物、或者與其他藥物進(jìn)行了比較試驗(yàn)等。

2023年5月5日，歐洲藥典委員會(huì)（EPC）公布了2023年3月第175屆會(huì)議關(guān)于同意制定解決與mRNA疫苗及其組成部分的生產(chǎn)和控制相關(guān)問(wèn)題的三份新通用文本的意見，即：

人用mRNA疫苗（5.36）將mRNA包裝在脂質(zhì)納米顆粒中，即mRNA-LNP醫(yī)藥產(chǎn)品;

用于生產(chǎn)人用mRNA疫苗的mRNA物質(zhì)（5.39），制造mRNA疫苗的mRNA活性物質(zhì);

用于制備mRNA轉(zhuǎn)錄該的DNA模板（5.40），用于制備mRNA組分的起始材料。