4月10日，信念醫(yī)藥全資子公司—上海信致醫(yī)藥科技有限公司所申報(bào)的波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝）獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，適用于治療成年中重度血友病B患者（先天性凝血因子IX缺乏癥），這是國(guó)內(nèi)首款獲批上市的AAV基因藥物！

未來，珈創(chuàng)生物將秉承“以客戶價(jià)值為中心，以科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)為準(zhǔn)則”的初心，依托先進(jìn)的研發(fā)及檢測(cè)平臺(tái)，持續(xù)為行業(yè)提供從“研發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)”的一站式解決方案，助力創(chuàng)新藥企加速商業(yè)化進(jìn)程。

信念醫(yī)藥是一家基因治療藥物研發(fā)商，主要從事基因治療藥物的研發(fā)與商業(yè)化生產(chǎn)，包括腺相關(guān)病毒基因治療載體的前端篩選、生產(chǎn)工藝優(yōu)化、GMP生產(chǎn)、臨床質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)和臨床試驗(yàn)等。公司具有極其豐富的研發(fā)管線，例如：血友病A、血友病B、帕金森癥、粘多糖貯積癥、肌萎縮側(cè)索硬化癥、遺傳性血管水腫、嗜血細(xì)胞綜合征、法布里疾病等等。公司于2018年5月創(chuàng)立，截至目前，公司已參與了數(shù)十例罕見病臨床試驗(yàn)應(yīng)用案例，并取得顯著效果。公司研發(fā)了數(shù)百種AAV載體關(guān)鍵技術(shù)，擁有幾十個(gè)國(guó)際授權(quán)專利，包括全球領(lǐng)先的高特異性靶向衣殼載體、大規(guī)模懸浮生產(chǎn)和純化技術(shù)，并建立了國(guó)內(nèi)首個(gè)臨床級(jí)AAV基因治療藥物商業(yè)化生產(chǎn)平臺(tái)。

波哌達(dá)可基注射液（BBM-H901）是一款靜脈給藥AAV的基因治療藥物，AAV搭載的目的基因（治療基因）可過表達(dá)人凝血因子IX（hFIX），從而提高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到 “一次給藥、長(zhǎng)期有效” 的治療及預(yù)防出血效果。

BBM-H901曾于2022年獲得了國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心的認(rèn)可，被列入“突破性治療品種”名單，并得到了美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格，在2024年進(jìn)一步獲得了FDA頒發(fā)的兒科罕見病資格認(rèn)定。